Для пациентов с болезнью Альцгеймера новая эра лечения приносит надежду и риск

Джей Рейнштейн стоял в больничном коридоре и мягко препирался со своим отцом по поводу человеконенавистнического персонажа Ларри Дэвида в «Умерь свой энтузиазм».

«Он мне не нравится. Он подлый», — заявил 88-летний Макс. Раздраженный Джей ответил: «Папа, это комедия!» Мать Джея, 85-летняя Лоис, закатила глаза, когда двое мужчин заключили перемирие, основанное на их взаимной любви к Мелу Бруксу.

Дружеское подшучивание скрывало мучительную причину визита семьи в больницу MedStar Джорджтаунского университета. Это было не для восьмидесятилетних родителей Джея; его отец до сих пор работает дипломированным бухгалтером. Это было для 62-летнего Джея, страдающего ранним заболеванием Альцгеймера, которое лишило его работы, которую он страстно любил, и недавно заставило его перестать водить машину. Он здесь для прохождения тестов, которые покажут, насколько быстро прогрессирует болезнь.

С тех пор как пять лет назад у Джея диагностировали болезнь Альцгеймера, Джей чувствовал отчаяние, а иногда и панику по поводу своей судьбы. Но теперь он видит проблеск надежды: новый препарат под названием Лекемби. Это не лекарство и не восстанавливает воспоминания, разрушенные смертельным нейродегенеративным заболеванием. Но препарат умеренно замедляет прогрессирование заболевания, даже несмотря на то, что он поднимает серьезные вопросы безопасности и стоимости, которые вызывают интенсивные споры.

Тест, который Рейнштейн проходит в этот день, может помочь ему получить препарат. «Я хочу больше времени проводить со своими пятью внуками», — сказал он.

Лекемби в ходе клинического исследования замедлил снижение когнитивных функций на 27 процентов за 18 месяцев по сравнению с плацебо. Это представляет собой пятимесячную задержку в прогрессировании заболевания, которую некоторые считают незначительной, но другие считают важной вехой в развитии болезни, которая в значительной степени неизлечима. В четверг Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов предоставило Лекемби полное одобрение — впервые такое разрешение было предоставлено терапии, которая меняет течение заболевания. Другие лекарства от болезни Альцгеймера лечат симптомы, и часто не очень хорошо. По словам представителей Medicare, действие FDA означает, что Medicare, федеральная программа здравоохранения для пожилых американцев, будет широко охватывать препарат.

«Я в полном восторге», — сказал Аллан Леви, невролог из Медицинской школы Университета Эмори в Атланте. Лекемби и другие разрабатываемые лекарства от болезни Альцгеймера «приносят надежду мне как специалисту и моим пациентам».

Рейса Сперлинг, исследователь болезни Альцгеймера в женской больнице имени Бригама в Бостоне, сказала, что Лекемби — это не хоумран, а «надежный дубль… нечто, на что можно опираться». Она добавила: «Для меня это похоже на начало новой эры».

Скептики, однако, отмечают, что эффективность препарата ограничена — возможно, слишком незначительна, чтобы ее заметил пациент — и что лекарство может вызвать потенциально опасный отек мозга и кровотечение. Препарат дорогой — 26 500 долларов в год. А Medicare навязывает условия страхового покрытия, что разжигает ожесточенную борьбу между правительственными чиновниками и правозащитными группами.

Множество сложных проблем означает, что наступит новая эра болезни Альцгеймера, которая поставит трудные вопросы перед пациентами, врачами и обществом.

Leqembi, препарат для внутривенной терапии фармацевтической компании Eisai в Токио и Biogen в Кембридже, штат Массачусетс, принадлежит к новому классу лекарств от болезни Альцгеймера — моноклональных антител или искусственных белков, которые резко снижают накопление токсичного амилоида в мозге. признак заболевания. Аналогичный препарат Eli Lilly под названием донанемаб может быть одобрен FDA к концу этого или началу следующего года.

Из соображений безопасности и материально-технического обеспечения большинство рецептов Лекемби, скорее всего, первоначально будут выдаваться в академических медицинских центрах, имеющих опыт лечения пациентов с болезнью Альцгеймера. Они лучше всего оснащены для решения сложных задач по поиску подходящих пациентов и проведению последующих анализов. Но даже эти центры изо всех сил пытаются установить процедуры безопасности, найти места для инфузий и нанять больше специалистов — на фоне нехватки специалистов по деменции.

В результате многие медицинские центры вряд ли начнут использовать Лекемби раньше середины осени или позже. Если спрос резко возрастет, пациенты могут столкнуться со значительными задержками в получении препарата.